Sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern kann das Knochenmark erkranken. Dies ist unter anderen der Fall bei Leukämie. Andere Patienten leiden an einer angeborenen Anomalie der Knochenmarkstammzellen, wodurch nicht genügend gesunde Blutzellen gebildet werden.
Die Stammzellentherapie wird auch häufig gegen die vernichtenden Folgen einer Chemotherapie für die Blutzellen eingesetzt.
Durch undifferenzierte Stammzellen – also Zellen, die noch keine eindeutige endgültige Bestimmung haben – von gesunden Spendern in die Blutbahn eines erkrankten Patienten einzuschleusen erhöht sich die Chance, dass diese wieder selbst gesundes Blut bilden.